معرفی دارویی جدید برای بیماری ALS پس از بیست سال
برای دومین بار در تاریخ، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) استفاده از یک داروی مختص بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS)، یا بیماری لو گهریگ را تأیید کرده است.
این دارو، اداراوون (Edaravone) نام دارد و در بازار ایالات متحده تحت برند رادیکاوا عرضه خواهد شد. اداراوون دومین داروی مختص بیماری ALS است که توانسته تأییدیهی سازمان غذا و داروی ایالات متحده را کسب کند. این پیشرفت برای ۵ هزار بیماری که سالانه در این کشور به ALS مبتلا میشوند، بسیار امیدبخش است؛ چرا که در حال حاضر هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد. نمایندهی سازمان غذا و دارو، اریک بستینگز، در یک بیانیهی مطبوعاتی اعلام کرد:
اداراوون اولین دارویی است که بعد از چندین دهه برای بیماری ALS تأیید شده است. ما از اینکه اکنون بیماران گزینههای بیشتری برای مقابله با این بیماری در اختیار دارند بسیار خشنود هستیم.
ALS یک بیماری تخریبگر عصب است. در افراد مبتلا به این بیماری سلولهای عصبی که وظیفهی کنترل حرکات ارادی عضلات را بر عهده دارند، هدف حمله قرار میگیرند، به همین دلیل است که «بیماری نورون حرکتی» نام دیگر بیماری ALS است. با پیشرفت بیماری سلولهای بیشتری مورد حمله قرار میگیرند و نابود میشوند؛ بهگونهای که پس از چند سال بیمار توانایی راه رفتن، حرف زدن، جویدن و نفس کشیدن را از دست میدهد.
در مورد مدتزمان زنده ماندن بیمار تشخیص دقیقی نمیتوان ارائه داد؛ اما میانگین امید به زندگی در بیماران بین ۲ تا ۵ سال است. بیشتر بیماران در نهایت در اثر عوارض ریوی فوت میکنند. داروی اداراوون به هیچ وجه باعث درمان ALS نمیشود؛ بلکه طبق مطالعات بالینی، روند پیشرفت بیماری را کند میکند.
این دارو در ابتدا توسط شاخهی داروسازی شرکت میتسوبیشی بهعنوان روشی برای معالجهی سکتهی مغزی استفاده میشد؛ اما در نهایت از سال ۲۰۱۵ برای معالجهی ALS در ژاپن مورد استفاده قرار گرفت.
اولین دارویی که منحصرا برای معالجهی بیماری ALS مورد تأیید سازمان غذا و دارو قرار گرفت، داروی ریلوزول بود. این دارو از سال ۱۹۹۵، یعنی ۲۲ سال پیش تا کنون مورد استفاده قرار میگیرد.
از سوی دیگر، سازمانهای حمایتی مردمنهاد از پیشرفت صورت گرفته بسیار خشنود هستند. باربارا نیوهاوس، مدیر انجمن خیریهی ALS، میگوید:
ما امیدواریم تأیید این دارو از سوی سازمان غذا و دارو آغازگر فصل جدیدی برای مقابله با بیماری ALS باشد. همچنین در حال حاضر چند داروی دیگر که منحصرا برای درمان ALS توسعه داده شدهاند در مرحلهی مطالعهی کلینیکی قرار دارند؛ بنابراین افرادی که با بیماری ALS زندگی میکنند، در آینده گزینههای درمانی بیشتری خواهند داشت.
اما داروی رادیکاوا بسیار گران و همچنین استفاده از آن پیچیده خواهد بود. افرادی که مایل به استفاده از این دارو هستند، باید هرروز تزریق وریدی یکساعته دریافت کنند و این کار باید به مدت دو هفته ادامه یابد. بعد از این مرحله، بیمار به مدت ۱۴ روز هیچ تزریقی دریافت نمیکند. بعد از دریافت دُز اولیه، میزان تزریقات به ۱۰ مورد در ۱۴ روز کاهش پیدا میکند و دوباره به مدت ۱۴ روز تزریقی انجام نمیشود.
هزینهی هر تزریق در حدود ۱۱۰۰ دلار آمریکا خواهد بود. از اینرو هزینهی سالیانهی استفاده از این دارو، بدون احتساب تخفیف بیمه به بیش از ۱۴۵ هزار دلار میرسد. با این حال شرکتهای داروسازی در حال مذاکره با شرکتهای بیمه در مورد روشهای پرداختی متفاوت هستند؛ بهگونهای که ممکن است برخی از بیماران مجبور نباشند هیچ هزینهای پرداخت کنند.
آنطور که نیل اشنایدر از مرکز پزشکی دانشگاه کلمبیا به نیویورک تایمز گفته است، با وجود هزینهی سرسامآوری که خرید داروی رادیکاوا بر بیماران تحمیل میکند، استفاده از آن در کوتاهمدت تغییری در وضعیت بیماران ایجاد نمیکند. در واقع اداراوون دارویی است که روند پیشرفت بیماری را کند میکند و از شدت عوارض بیماری میکاهد.
با این حال همین مقدار پیشرفت در معالجهی ALS باعث امیدواری هزاران بیماری شده است که تا پیش از این هیچ روشی برای جلوگیری از وخیم شدن وضعیت آنها وجود نداشت. در واقع کارشناسان معتقدند که بیماران زیادی برای استفاده از این دارو به صف خواهند شد.
هنوز دانشمندان اطلاعات زیادی در مورد بیماری ALS بهخصوص علل بروز آن در دست ندارند. تنها ۵ تا ۱۰ درصد بیماران به دلایل ارثی به این بیماری مبتلا میشوند؛ اما محققان و پزشکان هیچ ایدهای در مورد منشأ بیماری در دیگر بیماران ندارند. با این حال دانشمندان بر تلاش خود در پیدا کردن علل وقوع بیماری افزودهاند. آنها هماکنون در مورد جهشهای ژنتیکی، عدم تعادل مواد شیمیایی در سلولها و پاسخهای سیستم ایمنی بدن بهعنوان کاندیداهای احتمالی بروز بیماری ALS در حال مطالعه و تحقیق هستند.
طبق بیانیهی انجمن ALS ایالات متحده، داروی رادیکاوا از مرداد امسال در این کشور توزیع خواهد شد. باید امیدوار بود که کشورهای دیگر نیز به تبعیت از سازمان غذا و داروی آمریکا، استفاده از این دارو را تأیید کنند.
نظرات