دانشمندان موفق به طراحی نسخه جدید و قوی‌تر از ویرایش ژنی کریسپر شده‌اند
موفقیت جدید دانشمندان در روش ویرایش ژنی کریسپر کَس-۹ می‌تواند به آن‌ها امکان ویرایش ژنی در تک‌تک جفت‌های پایه‌ی دی‌ان‌ای را بدهد و همچنین توانایی ویرایش جفت‌های پایه آر‌ان‌آی را در اختیارشان قرار دهد. این موفقیت جدید به‌قدری مهم است که برخی از دانشمندان از آن به‌عنوان روش ویرایش ژنی«CRISPR 2.0» یاد می‌کنند.
اگر با تکنیک ژنی کریسپر آشنایی داشته باشید، به‌خوبی می‌دانید که کریسپر برای مهندسان زیستی همچون یک ابزار برش و چسباندن است. کریسپر به توالی‌های غیر معمول دی‌ان‌ای گفته می‌شود که به ارگانیسم‌ها برای شناسایی تهدیدها - خصوصا ویروس‌ها - کمک می‌کند. نام این روش مخفف تناوب‌هایِ کوتاهِ پالیندرومِ فاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای است. در توالی دی‌ان‌ای، خوشه‌ها در فواصل مشخصی از هم قرار می‌گیرند و پالیندرومِ ها در تکرارهای کوتاه با تغییرات اندکی بارها و بارها تکرار می‌شوند. دانشمندان با استفاده از این تکنیک، می‌توانند ژن‌های مشخصی را از یک ژنوم بردارند و آن را با یک ژن دلخواه جایگزین کنند.
روش ویرایش ژنی کریسپر، امکانات زیادی در اختیار محققان قرار می‌دهد: از اصلاح دی‌ان‌ای بیماری‌های ژنتیکی مهلک تا درمان سرطان ارثی به‌طور کامل. روش ویرایش ژنی کریسپر پیش از این آن‌قدر تأثیر خوبی داشته که در درمان آزمایشی برخی بیماری‌ها از جمله سرطان خون، فیبروز سیستیک، کم‌خونی داسی شکل و دیگر بیماری‌ها مورد استفاده قرار گرفته است. اما با وجود تمامی پتانسیل‌های بالای این تکنیک، نحوه‌ی استفاده از این روش و به‌اصطلاح دستکاری دی‌ان‌ای، نگرانی‌های زیادی ایجاد کرده است. پیش از این تکنیک ویرایش ژنی کریسپر در حیوانات مورد استفاده قرار گرفته؛ اما در مورد انسان هنوز سؤالات اخلاقی زیادی در میان است.
دیوید لیو، متخصص علوم شیمی از مؤسسه‌ی ام‌آی‌تی و دانشگاه هاروارد، در این رابطه می‌گوید:
ما یک ویرایشگر جدید ساخته‌ایم (یک ماشین مولکولی) که قابل برنامه‌ریزی، غیر قابل بازگشت، مؤثر و ایمن است و می‌تواند جهش‌های ژنوم سلول‌های زنده را اصلاح کند. وقتی که نواحی خاصی از ژنوم دی‌ان‌ای انسان را هدف قرار می‌دهیم، این ویرایشگر (جدید) جهش‌های مرتبط با یک بیماری خاص را تغییر می‌دهد.
این موفقیت جدید به‌قدری مهم است که برخی از دانشمندان از آن به‌عنوان روش ویرایش ژنی«CRISPR 2.0» یاد می‌کنند
تقریبا نیمی از جهش‌های نقطه‌ای مرتبط با بیماری‌های انسانی در ترکیب جفت‌های نوکلئوبازهای شیمیایی آدنین (A)، سیتوزین (C)، گوانین (G) و تیمین (T) وجود دارند که دی‌ان‌ای انسان را تشکیل می‌دهند. با وجود این، دانشمندان به لطف تکنیک ویرایش ژنی کریسپر کَس-۹ (CRISPR-Cas9)، می‌توانند ساختارهای ژنوم را با تکنیک‌هایی کاملا مؤثرتر از قبل تغییر دهند. البته هنوز در مراحل آزمایشی است و نمی‌توان تا آزمایش‌های بیشتر در این مورد مطمئن بود.
در یک مطالعه جداگانه دیگر، دانشمندان موفق به طراحی نسخه جدیدتری از تکنیک ویرایش ژنی شده‌اند که به آن «Cas13» گفته می‌شود. بر خلاف ویرایش دی‌ان‌ای که با باعث تغییر نوکلئوبازها در ساختار ژنوم می‌شود؛ ویرایش آر‌ان‌ای، یک روش سبک‌تر و غیر دائمی است. در این تکنیک همچنین ممکن است که یک مبادله دقیق دیگر امکان‌پذیر شود: تغییر آدنوزین به انزین که در سلول‌ها به‌عنوان گوانین شناسایی می‌شوند.
فینگ ژانگ، محقق و نویسنده ارشد این مطالعه، توضیح می‌دهد:
تاکنون توانسته‌ایم به‌خوبی ژن‌ها را غیر فعال کنیم؛ اما در واقع بهبود عملکرد پروتئین بسیار بسیار دشوارتر است. این توانایی جدید برای ویرایش آر‌ان‌آی می‌تواند، فرصت بیشتری برای بهبود عملکرد و درمان بسیاری از بیماری‌ها تقریبا در هر سلول پدید بیاورد.
مطمئنا، پیش از آنکه هر یک از این تکنیک‌های جدید برای کمک به بیماران به کار روند، نیاز به آزمایش‌های بالینی دارند. به این جهت، هنوز احتیاج به مطالعات و بررسی‌های بیشتری برای قابل اعتمادتر، ایمن‌تر و مؤثرتر کردن این روش ویرایش ژنی است.
اما هر دوی این مطالعات دستاوردهای عالی و امیدوارکننده‌ای محسوب می‌شوند که ممکن است روزی برای درمان بیماری‌هایی از جمله نابینایی ژنتیکی، اختلالات متابولیک، بیماری پارکینسون و بسیاری دیگر از بیماری‌ها مورد استفاده قرار گیرند.
یافته‌های این دو مطالعه در نشریه‌های نیچر و ساینس به چاپ رسیده است.