روش ویرایش ژنی کریسپر در سال ۲۰۱۸ به چه پیشرفت هایی دست پیدا می کند؟

از سال ۲۰۱۲، یعنی هنگامی که پژوهشگران کشف کردند سیستم ایمنی باکتری‌ها می‌تواند برای تغییراتی در DNA سلول‌های موجودات زنده، به کار رود، دانشمندان همواره از کریسپر به‌عنوان روشی انقلابی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی یاد می‌کرده‌اند.

پژوهشگران ایالات متحده آمریکا در همان سال از روش ویرایش ژنی کریسپر (CRISPR) برای درمان یک بیماری ژنتیکی قلب در جنین یک انسان بهره بردند. همچنین از آن زمان تاکنون، بسیاری از بیماری‌های دیگر هم با استفاده از این روش ژنتیکی با موفقیت در آزمایشگاه روی حیوانات آزمایش شده‌اند. حتی بیوهکرها از این روش برای تزریق ژن‌های رشد ماهیچه به خود بهره برده‌اند!

اما اگر سال ۲۰۱۷، سالی بود که کاربردهای بالقوه روش ویرایش ژنی کریسپر به همگان نشان داده شد، شاید سال ۲۰۱۸ سالی باشد که این کاربردهای بالقوه به واقعیت بپیوندد!

 او گفت:

 در سال ۲۰۱۸، اولین انسان به روش ویرایش ژنی کریسپر، در آزمایشگاه تحت درمان قرار می‌گیرد. ما قصد داریم اولین کسانی باشیم که این کار را انجام می‌دهیم.

هر دو این بیماری‌ها، اختلال‌های ژنتیکی ناشی از جهش ژن‌هایی هستند که هموگلوبین تولید می‌کنند. هموگلوبین پروتئین ضروری است که اطمینان حاصل می‌کند، گلبول‌های قرمز خون، اکسیژن را به سراسر بدن حمل می‌کنند. بدون وجود این پروتئین یا معیوب بودن آن، فرد به کم‌خونی شدید، تاخیر در رشد، آسیب به اندام‌ها و فشار خون ریوی مبتلا می‌شود. اما روش ویرایش ژنی، به دانشمندان این امکان را می‌دهد که قطعات کوچکی از کد ژنتیکی را برش دهند یا بردارند. سپس سلول‌های اصلاح شده را دوباره به بدن بیمار تزریق کنند، این روش در نهایت می‌تواند جان بسیاری از بیماران را نجات دهد و منجر به درمانی قطعی برای چنین اختلال‌های ژنتیکی باشد. بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی شکل و تالاسمی بتا، نامزدهای خوبی برای درمان به شیوه‌ی ویرایش ژنی کریسپر هستند، چرا که در بسیاری از این موارد، بیماری به دلیل یک جهش ژنی در دی‌ان‌ای فرد پدید می‌آید.

جورج چرچ، متخصص ژنتیک دانشگاه هاروارد، در سال 2013 در مصاحبه با نشریه‌ی اشپیگل ادعا کرده بود که می‌تواند نئاندرتال‌ها را به وسیله‌ی روش ویرایش ژنی احیا کند

در دانشگاه استنفورد، پژوهشگران از روش ویرایش ژنی کریسپر برای درمان بیماری‌های سلولی بدخیم دیگری استفاده می‌کنند و آن‌ها هم در نظر دارند که آزمایش‌های انسانی را روی بیماران خود انجام دهند. متیو پوروتوس، پژوهشگر ارشد این تیم گفته است که او و همکارانش انتظار دارند که تا پایان سال ۲۰۱۸، پرونده‌ی مربوط به آزمایش‌های بالینی در سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ثبت شود و آزمایش‌های آن‌ها هم در سال ۲۰۱۹ آغاز شود. پوروتوس به Gizmodo گفت:

 برنامه ما برای سال ۲۰۱۸ این است که اطلاعات لازم برای پرونده‌ی آزمایش خود را تا پایان سال جمع‌آوری کنیم و بتوانیم در سال آینده، آزمایش‌های بالینی خود را شروع کنیم.  

در همین حال، به‌نظر می‌رسد که چینی‌ها یک قدم از دانشمندان آمریکایی جلوتر باشند. آن‌ها برای اولین بار، در سال ۲۰۱۶، آزمایش‌های انسانی کریسپر را انجام دادند و سال ۲۰۱۷ هم برای دومین بار چنین آزمایش‌هایی را تکرار کردند. موردی که همان‌طور که می‌دانید، مناقشات زیادی را در بین جامعه‌ی پزشکی ایالات متحده آمریکا و چین برانگیخت و موجب نگرانی‌های زیادی در سطح عمومی شد.

پوروتوس گفت که انتظار دارد تا سال ۲۰۱۸، پژوهش‌های بیشتری انجام گیرد و کاربردهای بالقوه و نحوه‌ی درمان بیماری‌های مختلف با روش ویرایش ژنی کریسپر بهتر شناخته شود. در سال ۲۰۱۷، پژوهش‌های متعددی در مورد بیماری‌های مهلکی همچون بیماری هانتینگتون، بیماری لو گهرگیگ (یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، همان بیماری که مشهورترین اخترفیزیکدان جهان، پرفسور هاویکنگ به آن مبتلا است) و نوعی کم شنوایی در موش انجام گرفت. پورتوس اشاره می‌کند:

هم‌اکنون برنامه‌های زیادی در پشت پرده در حال انجام است که این آزمایش‌ها به‌صورت واقعی (بالینی روی بیماران انسانی) انجام گیرند.

او همچنین پیش‌بینی کرد که در سال ۲۰۱۸، کاربردهای بیشتر این دست آزمایش‌های بالینی را مشاهده می‌کنیم. جورج چرچ، متخصص ژنتیک مشهور دانشگاه هاروارد (همان دانشمندانی که در سال ۲۰۱۳ ادعا کرده بود، می‌تواند نئاندرتال‌ها را احیا کند) هم به Gizmodo گفت که انتظار دارد، روش ویرایش ژنتیکی کریسپر در سال آینده بسیار دقیق‌تر شود. او همچنین گفت که انتظار دارد که پژوهش‌های بیشتری در مورد چگونگی استفاده از کریسپر برای درمان بیماری‌هایی همچون بیماری‌های زئونوز (بیماری‌های مشترک بین انسان و حیوان) مانند بیماری لایم و مالاریا با استفاده از تغییر در DNA گونه‌های وحشی یا حتی طراحی اندام‌های ژنتیکی قابل پیوند در خوک‌ها انجام گیرد.

چینی‌ها برای اولین بار، در سال ۲۰۱۶، آزمایش‌های انسانی کریسپر را انجام دادند و سال ۲۰۱۷ هم برای دومین بار چنین آزمایش‌هایی را تکرار کردند

کوین اسولت، متخصص زیست‌شناسی مصنوعی از موسسه‌ی تکنولوژی ماساچوست (MIT) گفت، انتظار دارد که سال جدید پیشرفت بیشتری در ژن درمانی با استفاده از روش جدید ویرایش ژنی کریسپر انجام گیرد. اسوالت گفت:

تنها پیش‌بینی که کاملا مطمئنم این است که در سال ۲۰۱۸، پیشرفت قابل‌توجه کریسپر را مشاهده خواهیم کرد که به سرعت بخشیدن پژوهش‌ها و سهولت درمان‌های دشوار و انجام آزمایش‌هایی که پیش از این نمی‌توانستیم انجام دهیم، بیانجامد.

هانک گرلی، متخصص زیستی از دانشگاه استانفورد گفت که انتظار دارد، پیشرفت کریسپر فراتر از زیست‌پزشکی باشد. گرلی در مورد پیش‌بینی‌های خود گفت:

 گروه‌های پژوهشی متعددی از روش کاملا جدید کریسپر بهره می‌برند و برخی پژوهشگران هم می‌توانند از این روش ویرایش ژنی جدید در یک محیط کنترل شده اما غیرآزمایشگاهی بهره ببرند.

گرلی همچنین پیش‌بینی می‌کند که مخترعان روش ویرایش ژنی در آینده برنده جایزه نوبل شوند. با این حال هنوز موانع قابل‌ملاحظه‌ای برای رسیدن به آینده‌ای که برش و چسباندن مولکولی بتواند به عنوان درمان بیماری‌های ژنتیکی وارد عمل شود، وجود دارد. همچنین مورد دیگر اینکه درمان‌هایی که نیاز به ویرایش دی‌ان‌ای در درون بدن انسان دارند، همچون بیماری اسکلروز جانبی جانبی آمیوتروفی، بسیار دشوار و خطرناک‌تر از حذف سلول‌ها و ویرایش آن‌ها در آزمایشگاه و بازگرداندن به بدن هستند. و به این ترتیب، بسیاری از بیماری‌ها هم وجود دارند که نیاز به درمان‌های به اصطلاح درون جانداری (in-vivo، درمان‌هایی مستلزم انجام درون در بدن جاندارند) دارند. به همین جهت، دانشمندان در تلاش هستند تا بهترین روش‌های درمانی برای درمان بیماری‌های درون بدن را تشخیص دهند. به‌باور پورتوس:

برای درمان‌های خارج جانداری (Ex vivo)، تنها محدودیت، امکان انجام درمان است. اما فکر می‌کنم که در این مورد چالش‌های فنی چندانی وجود نداشته باشد. تنها نیاز است که به آزمایشگاه‌ها برویم و آزمایش‌های بالینی را انجام دهیم. بنابراین برای درمان های درون جانداری امکان زیادی برای بهبود وجود دارد.

گرلی گفت که در حالی که برخی آزمایش‌های مربوط به روش ویرایش ژنی کریسپر به زودی شروع می‌شوند، اما نتایج و یافته‌های حاصل از آن در سال ۲۰۱۸ مشخص نخواهند شد. او اظهار کرد که حتی با وجودی که علم بشری با سرعتی بالا در حال پیشرفت است، باز هم در مواردی همچون کریسپر، نیاز است که علی رغم خواسته‌ی خودمان، با احتیاط جلو برویم.

انتظار می‌رود که پژوهش‌های بیشتری در مورد چگونگی استفاده از کریسپر برای درمان بیماری‌های بیشتری با استفاده از تغییر در دی‌ان‌ای گونه‌های وحشی یا حتی طراحی اندام‌های ژنتیکی قابل پیوند در خوک‌ها انجام گیرد

همچنین همیشه بهترین راهکار با فناوری پیشرفته، بهترین گزینه‌ی پیش روی نیست. به‌عنوان مثال، جورج چرچ گفت، ممکن است که بسیاری از خانواده‌ها تصمیم بگیرند، قبل از بچه‌دار شدن خطر ابتلا به بیماری‌های ژنتیکی را ارزیابی کنند تا اینکه پس از بچه‌دار شدن اقدام به درمان بیماری‌های ژنتیکی کنند. او گفت، با احتساب هزینه‌های بسیار بالای این درمان نوظهور، تصور می‌شود، چنین تصمیمی عاقلانه‌تر باشد.

هر آنچه سال۲۰۱۸ برای دنیای علم به ارمغان بیاورد، باید یک نکته‌ی کلیدی را مدنظر قرار دهیم و آن این است که در قلمروی علم، پیشرفت‌ها هرگز از یک خط مستقیم تبعیت نمی‌کنند.