کریسپر نخستین قدم‌ها را در مسیر مبارزه با سرطان برمی‌دارد
پزشکان آمریکایی برای اولین‌بار، تکنیک قدرتمند ویرایش ژن را در افراد مبتلا به سرطان مورد آزمایش قرار دادند. این آزمایش که هدف آن ارزیابی بی‌خطر بودن تکنیک مذکور بود، گامی در مسیر هدف نهایی ویرایش ژن به‌منظور کمک به سیستم ایمنی بیمار برای مبارزه دربرابر سرطان است. ویرایش ژن با استفاده از ابزار کریسپر انجام شد. نتایج اولیه نشان می‌دهد که این رویه عملی و بی‌خطر است اما اینکه آیا می‌تواند در مبارزه با بیماری مؤثر باشد یا نه، هنوز مشخص نشده است. تاکنون تنها سه بیمار تحت این رویه قرار گرفته‌اند و طولانی‌ترین مدت پیگیری آن‌ها ۹ ماه بود.
هر سه بیمار شرکت‌کننده در پژوهش، در دهه‌ی هفتم زندگی خود به سر می‌برند و دچار سرطان پیشرفته‌ای هستند؛ بیماری آن‌ها با اینکه تحت درمان‌های استانداردی مانند جراحی، پرتودرمانی و شیمی‌درمانی قرار گرفته، پیشرفت کرده است. دکتر ادوارد استدمائور، رئیس بخش بدخیمی‌های خونی در مرکز سرطان آبرامسون پنسیلوانیا می‌گوید:
خبر خوب اینکه همه‌ی این بیماران زنده هستند. بهترین پاسخی که تاکنون دیده‌ایم، تثبیت بیماری آن‌ها است.
نتایج آزمایش‌ها هنوز در مجله‌ی پزشکی منتشر نشده است اما ماه آینده در نشست انجمن هماتولوژی آمریکا ارائه می‌شود. استدمائور در مصاحبه‌ای گفت:
این پژوهش واقعا آغاز نسل بعدی درمان است.
پژوهشگران امیدوار هستند که از کریسپر برای درمان برخی از بیماری‌های ژنتیکی استفاده کنند و این روش قبلا در درمان کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل مورد آزمایش قرار گرفته است. البته پزشکان چینی می‌گویند که قبلا استفاده از کریسپر را برای درمان چندین نوع سرطان آغاز کرده‌اند. دو تن از بیماران مطالعه‌ی استدمائور مبتلا به سرطان خون ملانوم متعدد هستند و سومی نیز دچار سارکوم است. سارکوم سرطان نادری است که بافت همبند را درگیر می‌کند.
پژوهشگران دانشگاه پنسیلوانیا، سلول‌های سفید خون بیماران را گرفته، ژن‌های ناخواسته را حذف کردند و از ویروسی استفاده کردند تا سلول‌ها را با کلاهک بیولوژیکی مجهز کنند که پروتئین موجود در سلول‌های سرطانی را مورد هدف قرار دهد
در مطالعه‌ی جدید، کریسپر در بدن رها نشد. این تکنولوژی نسبتا جدید است و برخی از پژوهشگران می‌ترسند که کریسپر ژنی را ویرایش کند که مورد نظر آن‌ها نبوده است. در عوض، پژوهشگران ابتدا سلول‌های T را از خون بیماران گرفتند. سلول‌های T سربازان سیستم ایمنی به‌شمار می‌روند. آن‌ها سپس از کریسپر استفاده کردند تا سه ژنی را که با توانایی سلول‌ها در مبارزه با سرطان تداخل ایجاد کرده یا موحب بروز اثرات جانبی در بیماران می‌شوند، حذف کنند. پژوهشگران در مرحله‌ی بعد آزمایش‌های خود از ویروسی استفاده کردند تا سلول‌های T را با آنچه استدمائور آن را کلاهک می‌خواند، مجهز کنند تا به پروتئین NY-ESO-1 حمله کنند. این پروتئین روی سلول‌های سرطانی یافت شده و به‌ندرت روی بافت طبیعی دیده می‌شود.
پژوهشگران پس از پردازش سلول‌ها برای حذف هرگونه اثری از کریسپر، سلول‌ها (حدود صد میلیون سلول) را به بدن بیمار برگرداندند. استدمائور می‌گوید:
وقتی این سلول‌ها را تزریق کردیم، یک افزایش ده هزار تا صد هزار برابری در مقدار سلول‌های در حال رشد در بیماران دیدیم. این دقیقا همان چیزی بود که امیدوار بودیم اتفاق بیفتد.
به‌گفته‌ی استدمائور، هیچ عارضه‌ای دیده نشد و سلول‌ها از بین نرفتند. او می‌گوید:
خوب است که این سلول‌ها در اطراف درحال نظارت بر تومور باشند. ما خوشحالیم که تا ۹ ماه بعد، هنوز این سلول‌ها را می‌بینیم.
اما آیا سلول‌ها با سرطان مبارزه می‌کنند؟ استدمائور می‌گوید که گروه او با مخلوط‌کردن سلول‌های تغییریافته‌ی بیماران با سلول‌های سرطانی در ظروف آزمایشگاهی درحال یافتن پاسخ این سؤال هستند تا ببینند آیا سلول‌های T تغییریافته می‌توانند سلول‌های بدخیم را از بین ببرند یا خیر. او می‌گوید که انتظار دارد طی یک ماه پاسخ این سؤال را پیدا کند.
مرحله‌ی بعدی مطالعه که بیماران بیشتری در آن مشارکت خواهند داشت، بینش بهتری در مورد اثربخشی این درمان فراهم خواهد کرد. استدمائور می‌گوید اگر این روش نتیجه ندهد، پژوهشگران می‌توانند برای یافتن اهداف دیگری تلاش کنند و کلاهک‌های دیگری را ایجاد کنند. او می‌گوید:
این رویکرد واقعا جهانی تازه رو به این نوع از دستکاری سلول می‌گشاید که مستقیما درجهت هر آنچه در ذهن است، هدایت می‌شود.
استدمائور می‌گوید تا قبل از پایان سال جاری، تعدادی بیمار مبتلا به لوکمی، سلول‌های تیمارشده با کریسپر را دریافت می‌کنند. این کار براساس مطالعه‌ی دیگر پژوهشگران دانشگاه پنسیلوانیا انجام می‌شود که هدایت آن را دکتر کارل جون برعهده داشته است. جون در پژوهش جدید کریسپر نیز مشارکت دارد. در مطالعه‌ی پیشین، سلول‌های CAR-T توسعه داده شد که لوکمی را در یک کودک بیمار به نام امیلی وایتهد از بین برد. این مورد، نخستین درمانی بود که در آن از سلول‌های تغییریافته‌ی ژنتیکی استفاده می‌شد و در سال ۲۰۱۷ به‌وسیله‌ی FDA برای درمان لوکمی و لنفوم تأیید شد. استدمائور نتیجه‌ی آن درمان را شگفت‌انگیز می‌خواند اما می‌گوید محدودیت‌هایی دارد که کار جدید کریسپر درصدد غلبه بر آن است:
حتی در بهترین سناریو درمورد لوکمی، ۸۰ درصد از بیماران پاسخ می‌دهند و دو سوم آن‌ها وضعیت خوبی خواهند داشت. درمورد لنفوم، نیمی پاسخ داده و نیمی از آن‌ها وضعیت رضایت‌بخشی خواهند داشت. بنابراین برای بهبود این رویکرد باید پژوهش‌های بیشتری انجام داد.