ابداع درمانی جدید برای بازگرداندن قدرت شنوایی به افراد ناشنوا
فریکوونسی شرکتی فعال در زمینهی بیوتکنولوژی است که تمرکز فعالیتهای آن روی توسعهی روشهای نوین برای بازگردانی توانایی شنوایی در افراد بدون استفاده از کاشتنیها یا ابزار کمکشنوایی است. محققان این شرکت سلولهای پروژنیتر یا نیایاخته (نوعی از سلولهای بنیادی) را با استفاده از مولکولهای بسیار ریز برنامهریزی میکنند تا با رشد دوبارهی سلولهای مویی داخل گوش به بهبود شنوایی افراد کمک کنند.
سلولهای مویی یادشده در اثر قرار گرفتن درمعرض صداهای بلند یا برخی داروها مانند داروهای خاص شیمیدرمانی یا آنتیبیوتیکها میمیرند. داروی توسعه دادهشده توسط فریکوونسی به درون گوش تزریق میشود تا به بازسازی این سلولها در حلزون گوش بپردازد.
محققان این شرکت در حین انجام تحقیقات بالینی داروی خود توانستهاند قدرت شنوایی برخی افراد را بهبود بخشند. گفتنی است این ارزیابی ازطریق انجام آزمایشهای شنواییسنجی و بررسی توایایی افراد در تفکیک و تشخیص کلمات صورت گرفته است. کریس لووس، یکی از موسسان شرکت فریکوونسی و کارمند علمی ارشد آن میگوید:
درک گفتار اولین هدف ما در بهبود شنوایی افراد و اولین نیازی است که از بیماران میشنویم.
طبق بررسیهای آماری صورتگرفته، در اولین آزمایش بالینی فریکوونسی و بعد از تنها یک نوبت تزریق دارو توانایی درک گفتار بیماران بهطرز چشمگیری بهبود یافته، همچنین در برخی موارد ماندگاری تأثیر دارو تا دو سال پس از تزریق گزارش شده است.
تصاویر فرایند بازسازی سلولی را نشان میدهند؛ نمونه کنترلی در سمت چپ و حالت درمانشده در سمت راست مشاهده میشود.
تا به امروز داروی جدید این شرکت به ۲۰۰ فرد تزریق شده و با انجام سه مطالعهی بالینی مختلف ثابت شده است که توانایی درک گفتار توسط آنها پس از دریافت دارو بهشکل قابلملاحظهای بهتر شده است. بااینحال در یکی از تحقیقها هیچ تفاوت معناداری بین شنوایی افراد گروه مرجع با بیمارانی که دوز دارو را دریافت کرده بودند، مشاهده نشد. اما سازندگان دارو نتیجهی ناسازگار این تحقیق را به مشکلات طراحی آزمایش نسبت دادند. اکنون فریکوونسی بهدنبال جذب ۱۲۴ داوطلب دیگر برای ادامهی تحقیقات خود است، تحقیقی که گفته میشود نتایج اولیهی آن در اوایل سال بعد میلادی (زمستان ۱۴۰۱ خورشیدی) دردسترس قرار خواهد گرفت.
موسسان شرکت فریکوونسی شامل کریس لوس کارمند ارشد علمی شرکت، رابرت لنگر پروفسور مؤسسهی فناوری ماساچوست، دوید لوچینیو مدیرعامل شرکت، ویل مکلین معاون ارشد شرکت و جف کارپ از اعضای هیئتمدیرهی برنامهی مشترک هارواد و مؤسسه فناوری ماساچوست با نام علوم بهداشتی و فناوری است. این افراد هماکنون بهخاطر نقششان در بهبود شنوایی بیماران مورد تحسین جامعهی علمی قرار گرفتهاند. موسسان فریکوونسی معتقدند در مسیر حل مشکلی که ۴۰ میلیون آمریکایی و صدها میلیون نفر در سراسر دنیا را گرفتار کرده، قدمهای مثبتی برداشته شده است.
کارپ که علاوه بر مسئولیت خود در شرکت فریکوونسی از اساتید بیمارستان بریگهام نیز محسوب میشود، در مورد اهمیت تأثیر این دارو جدید بر تقویت شنوایی میگوید:
شنیدن یکی از مهمترین حسهای انسانی است. شنوایی باعث برقراری ارتباط بین اشخاص و جامعه میشود و به داشتن حس هویت کمک میکند. من فکر میکنم پتانسیل دارو در بازیابی شنوایی میتواند تأثیر بزرگی بر جامعه بگذارد.
از آزمایشگاه تا بدن داوطلبان
در سال ۲۰۰۵ لوچینیو در دانشکدهی مدیریت اسلون در مؤسسهی فناوری ماساچوست بهتحصیل در رشتهی مدیریت بازرگانی مشغول بود و لووس دورهی دکترای خود در رشتهی مهندسی شیمی را در این مؤسسه به پایان برده بود. لنگر این دو کارآفرین رویاپرداز را به یکدیگر معرفی کرد. سپس آنها شرکت سمپروس بیوساینس، یک شرکت تولید تجهیزات پزشکی را تأسیس کردند. این شرکت استارتاپی توانست با برندهشدن در رقابت کارآفرینی مؤسسهی فناوری ماساچوست جایزهی ۱۰۰ هزار دلاری را از آن خود کند. این شرکت بعد از مدتی طی قراردی با ارزش ۸۰ میلیون دلار بهفروش رفت. لووس میگوید:
امآیتی محیط شگفتانگیزی برای افرادی با پیشینههای مختلف که بهدنبال ایدههای جدید میروند مهیا کرده است، در چنین محیطی خیلی سریع میتوانید تیمی از افراد با مهارتهای گوناگون را تشکیل دهید.
هشت سال پس از همکاری لنگر با لووس و لوچینیو، او بههمراه کارپ به مطالعهی پوشش رودهی انسان روی آورد، پوششی که تقریباً هر روز خود را بازآفرینی میکند. این دو با کمک شیئالوی یین، که اکنون مشاور علمی شرکت فریکوونسی است، کشف کردند که همان مولکولهایی که در کنترل سلولهای بنیادی روده نقش دارند با شاخهای دیگر از سلولهای بنیادی یعنی سلولهای نیایاخته نیز ارتباط تنگاتنگی دارند. سلولهای نیایاخته همانند سلولهای بنیادی میتوانند به طیف وسیعی از سلولهای با عملکرد تخصصی تبدیل شوند.
دو تصویر نشاندهندهی تحریک یکی از ترکیبات سربی موسوم به FREQ-162، برای تبدیل شدن به سلولهای نیایاخته است. نمونهی کنترلی را در سمت چپ و نمونهی درمانشده در سمت راست مشاهده میکنید.
کارپ در اینباره میگوید:
هر زمان که به پیشرفتی دست پیدا میکنیم، یک قدم به عقب برمیگردیم و از خودمان میپرسیم که چطور میتوانیم این موفقیت را به چیزی بزرگتر تبدیل کنیم. برداشتن قدمهای کوچک روبهجلو آسان است؛ اما چطور میتوانیم از چیزی که اخیراً یاد گرفتهایم برای ایجاد یک تفاوت بزرگ استفاده کنیم؟
سلولهای نیایاخته در گوش داخلی قرار دارند و درهنگام حضور جنین در رحم مادر باعث تولید سلولهای مو میشوند. اما سلولهای نیایاخته پس از تولد غیرفعال میشوند و دیگر هیچوقت تبدیل به سلولهای تخصصیتر مانند سلولهای مو در داخل حلزون گوش نمیشوند. هر انسان در هنگام تولد در حدود ۱۵ هزار سلول مویی در حلزون گوشهای خود دارد. این سلولها بهمرور زمان میمیرند و هیچگاه دوباره تولید نمیشوند.
در سال ۲۰۱۲ این تیم تحقیقاتی توانستند با استفاده از مولکولهای کوچک خاصی، سلولهای نیایاخته را تبدیل به هزاران سلول مو کنند. کارپ میگوید که تا آن زمان هیچکس نتوانسته بود این تعداد سلول مویی تولید کند. کارپ هنوز بهیاد دارد که هنگام نگاه کردن به نتایج تحقیقات به دیدار خانوادهی خود از جمله پدرش رفته بود، کسی که برای شنیدن نیاز به سمعک دارد. کارپ اینگونه به یاد میآورد: من به چهرهی آنها نگاه کردم و گفتم: فکر میکنم به پیشرفت بزرگی دست پیدا کردهایم. این اولین و تنها باری بود که از این عبارت استفاده کردم.
این پیشرفت چنان بزرگ بود که لنگر برای بار دوم بهسراغ لووس و لوچینیو رفت تا با کمک هم شرکت فریکوونسی تراپیتیکز را تأسیس کنند. بنیانگذاران فریکوونسی معتقدند که روش تزریق مستقیم مولکولها به گوش داخلی برای تبدیل سلولهای نیایاخته به سلولهای تخصصیتر نسبت به روش ژندرمانی مؤثرتر است. گفتنی است در روش ژندرمانی ممکن است ابتدا سلولهای بیمار از بدنش استخراج شده و در آزمایشگاه روی آنها برنامهریزی شده و دوباره در محل مناسب به بدن بیمار تزریق شوند. لووس میگوید:
در سراسر بدن بافتهایی وجود دارند که حاوی سلولهای نیایاخته هستند، بنابراین ما در اینجا طیف وسیعی از کاربردها را میتوانیم داشته باشیم. معتقدیم که این راهکار، آیندهی پزشکی ترمیمی است.
پیشرفت در پزشکی ترمیمی
مؤسسان فریکوونسی از اینکه میبینند کارهای آزمایشگاهی آنها اکنون بهواسطهی مطالعات بالینی به یک داروی بالقوه برای درمان بیماران تبدیل شده است هیجانزده هستند. بهگفتهی لنگر برخی از این بیماران ۳۰ سال بود که نمیتوانستند چیزی بشنوند. اکنون آنها اظهار میکنند که توانستهاند به رستورانهای شلوغ بروند و حرفهای گفتهشده از سوی فرزندانشان را بشنوند. این برای بیماران بسیار معنادار است. البته واضح است که کار بیشتری پیش روی دانشمندان قرار دارد. اما اون تصریح میکند «دیدن اینکه توانستهایم به گروه کوچکی از افراد کمک کنیم ما را بهشدت تحتتأثیر قرار داده است.».
کارپ معتقد است که روش ابداعی شرکت فریکوونسی میتواند منجر به ارتقای توانایی محققان در دستکاری سلولهای نیایاخته شود، موضوعی که درنهایت ممکن است به ابداع روشهای جدید درمانی منجر شود. او میگوید:
تعجب نمیکنم اگر ۱۰ یا ۱۵ سال بعد بهدلیل پیشرفتهای علمی و سرمایهگذاریهای صورتگرفته در این حوزه بهجایی برسیم که بازیابی توانایی شنوایی افراد چیزی شبیه به عمل لیزیک شود، نوعی جراحی که شما در یک یا دو ساعت از اتاق جراحی خارج میشوید و ممکن است دوباره بهطور کامل بینایی خود را بهدست بیاورید. من فکر میکنم در آینده برای مشکل از دستدهی شنوایی اتفاق مشابهی خواهد افتاد.
این شرکت همچنین در حال کار روی یک داروی جدید برای اماس است، نوعی بیماری که در آن سیستم ایمنی به پوشش میلین در مغز و سیستم عصبی مرکزی حمله میکند. در افراد عادی بهطور پیوسته سلولهای نیایاخته تبدیل به سلولهای تولیدکنندهی میلین میشوند؛ اما در بیماران مبتلا به اماس سرعت تولید میلین نمیتواند با نرخ نابودی آن در اثر بیماری برابری کند. بیشتر روشهای درمانی بیماری اماس بهجای سرعتدادن به تولید میلین، بر سرکوب سیستم ایمنی بدن متمرکز شدهاند.
آزمایشهای انجامگرفته روی موشها نشان میدهد که نمونههای اولیهی داروی فریکوونسی باعث بهبود چشمگیر تولید میلین در آنها میشود. انتظار میرود سال آینده شرکت فریکوونسی درخواست آزمایش داروی جدید خود برای درمان بیماری اماس را به سازمان غذا و داروی آمریکا ارائه دهد. کارپ در این مورد میگوید:
وقتی ما طراحی این پروژه را شروع کردیم، میخواستیم پلتفرمی داشته باشیم که بتوانیم از آن برای مطالعهی بافتهای مختلف بدن استفاده کنیم. اکنون مشغول طراحی روشهای تولید میلین هستیم. وقتی صحبت از استفاده از این مولکولهای کوچک برای کنترل بیولوژی بدن میشود، این تنها نوک یک کوه یخ است.
کارپ از دستاوردهای فعلی شرکت فریکوونسی نیز هیجانزده است، بهخصوص که چندی پیش یکی از بیماران در دفتر کار او در مورد تجربهی از دستدادن حس شنوایی خود صحبت کرد. کارپ در انتها توضیح میدهد که:
همیشه انتظار دارید که نتیجهی کار خود را هرچه سریعتر ببینید اما این کار ممکن است خیلی طول بکشد. کار با این تیم برای رسیدن به چنین پیشرفتهای بزرگی برای من بسیار شگفتانگیز بوده است. ما بیمارانی داریم که در آزمایشهای بالینی حس شنوایی آنها بهشدت بهتر شده، بهطوری که زندگی آنها کاملاً دگرگون شده است. آنها اکنون میتوانند با دوستان و خانوادهی خود بهتر ارتباط برقرار کنند. اینکه بدانید شما بخشی از دلیل این شادی هستید حس فوقالعادهای دارد.