درمان پیشگامانه به دختر خردسال امکان داد برای اولین بار بشنود

دختر ۱۸ ماهه‌ی بریتانیایی که کاملا ناشنوا به‌دنیا آمده است، جوان‌ترین بیماری به‌شمار می‌رود که پس از انجام ژن‌درمانی جدید و پیشگامانه، شنوایی خود را بازیابی کرده است. چندین تیم پزشکی در سراسر جهان ازجمله چین و ایالات متحده درمان‌های مشابهی را با نتایج امیدبخش برای ناشنوایی ارثی که روی یک جهش ژنتیکی نادر تمرکز دارد، آزمایش کرده‌اند.

به‌گفته‌ی مانوهال بنس، جراح گوش بریتانیایی، این کودک نوپا که اوپال نام دارد، نخستین فرد در جهان است که تحت درمان ابداع‌شده توسط توسط شرکت بیوتکنولوژی ریجنران قرار می‌گیرد. او همچنان جوان‌ترین فرد درمان‌شده با ژن‌درمانی محسوب می‌شود.

اوپال در بیمارستان ادن‌بروک کمبریج که بخشی از بنیاد بیمارستان‌های دانشگاه کمبریج در شرق انگلستان است، تحت درمان قرار گرفت. مانوهال بنس جراحی اوپال را تماشایی و بسیار نزدیک به بازسازی شنوایی طبیعی توصیف می‌کند؛ به‌همین دلیل امیدوار است که این شیوه، به درمانی بالقوه تبدیل شود. به‌گفته‌ی بنس، این درمان پس از چندین دهه تلاش انجام شد و عصر جدیدی را در درمان ناشنوایی رقم زد.

دختر کوچک اهل آکسفوردشایر در جنوب مرکزی انگلستان به نوعی نوروپاتی شنوایی ژنتیکی مبتلا است. این مشکل ناشی از اختلال در نوعی از تکانه‌های عصبی است که از گوش داخلی به مغز می‌رسند.

به‌گفته‌ی بنس، شنوایی اوپال پس از انجام عمل جراحی در سپتامبر گذشته نزدیک به حالت عادی است و انتظار بهبودی بیشتر هم وجود دارد. کودکی دیگر نیز ژن‌درمانی را در کمبریج دریافت کرد و نتایج مثبت آن تنها ۶ هفته پس از جراحی مشاهده شد.

چین روی هدف قراردادن ژن مشابهی کار کرده است؛ اگرچه به‌گفته‌ی بنس، این کشور از فناوری متفاوت و روش ارائه‌ی دیگری استفاده می‌کند. پزشکان در فیلادلفیا هم نوع دیگری از درمان را روی پسری ۱۱ ساله گزارش کرده‌اند.

اوپال نخستن بیماری بود که در ژن‌درمانی بنس که در کمبریج انجام شد، شرکت کرد. این کارآزمایی شامل سه بخش است که در آن سه کودک ناشنوا ازجمله اوپال، دوز کم ژن‌درمانی را تنها برای یک گوش خود دریافت می‌کنند. از سوی دیگر سه کودک متفاوت دیگر دوز بالایی از ژن‌درمانی را دریافت می‌کنند و اگر مشخص شود که این‌کار بی‌خطر است، کودکان بیشتری دوز را به‌طور هم‌زمان برای هر دو گوش خود دریافت خواهند کرد.

حداکثر ۱۸ نوجوان از بریتانیا، اسپانیا و ایالات متحده در این کارآزمایی حضور خواهند داشت و به‌مدت ۵ سال پیگیری خواهند شد. به‌گفته‌ی بنس درمان فعلی نوروپاتی شنوایی، کاشت است. او می‌گوید ژن‌درمانی پنج سال دیگر آزمایش می‌شود تا در نهایت شاهد درمانی باشیم که در انسان‌ها کار می‌کند. به‌عقیده‌ی او ژن‌درمانی واقعا دیدنی و تحسین‌برانگیز است.