از پارکینسون تا دیابت: پیشرفت‌های چشمگیر در درمان بیماری‌ها با سلول‌های بنیادی

اندرو کاسی در سال ۲۰۱۰ مبتلا به بیماری پارکینسون تشخیص داده شد و پس از بازنشستگی زودهنگام به خاطر پیشرفت بیماری، در سال ۲۰۲۴ به کارآزمایی بالینی پیشگامانه‌ای در سوئد پیوست. جراحان نورون‌های مشتق‌شده از سلول‌های بنیادی رویانی (ES) را با هدف جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده تولیدکننده دوپامین در مغز او کاشتند.

بیماری پارکینسون که با اختلال عملکردی حرکتی ناشی از تخریب این نورون‌ها همراه است، مدت‌ها هدف درمان‌های ترمیمی بوده است. داروهای سنتی جایگزین دوپامین گرچه در ابتدا مؤثر هستند، با گذشت زمان تأثیر خود را از دست می‌دهند و با عوارض جانبی شدیدی مانند حرکات غیرارادی و رفتارهای تکانشی همراه هستند.

ایده جایگزینی نورون‌های آسیب‌دیده جدید نیست. در سال ۱۹۸۷، پژوهشگران در سوئد اولین پیوندها را با نورون‌های گرفته‌شده از بافت مغز جنین انجام دادند. گرچه برخی بیماران بهبود چشمگیری را تجربه کردند، برای برخی دیگر این درمان اثری نداشت. حتی عده‌ای دچار عوارض جانبی ناتوان‌کننده شدند.

ظهور سلول‌های بنیادی جنینی و سلول‌های بنیادی پرتوان القایی چشم‌انداز این حوزه از پزشکی را متحول کرده است. این سلول‌ها می‌توانند در راستای تبدیل شدن به انواع خاصی از سلول‌ها مهندسی شوند و تحت شرایط کنترل‌شده در مقادیر زیاد تولید شوند که جایگزین استانداردتر و اخلاقی‌تر را ارائه می‌دهد.

دوازده کارآزمایی در نقاط مختلف جهان درحال انجام است که سلول‌های تولیدکننده دوپامین مشتق‌شده از این منابع را در درمان بیماری پارکینسون آزمایش می‌کنند و نتایج امیدوارکننده‌ای حاصل کرده‌اند.

مغز به دلایل مختلفی برای درمان‌های سلول‌های بنیادی مناسب است. در وهله‌ی اول مغز توسط سد خونی مغزی محافظت می‌شود و این امر از دخالت سیستم ایمنی می‌کاهد.

در درمان‌های مربوط به سایر اعضای بدن، بیماران معمولاً مجبورند برای مدت طولانی داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی مصرف کنند. در مقابل، بیماران مبتلا به پارکینسون فقط یک سال پس از جراحی به این داروها نیاز دارند.

مغز این ویژگی را دارد که حتی اگر سلول‌های پیوندی در مکان‌های ایده‌آل قرار نگیرند، آن‌ها را می‌پذیرد و با آن‌ها سازگار می‌شود. برای مثال، در کارآزمایی‌های پارکینسون، جراحان سلول‌های پیش‌ساز تولیدکننده دوپامین را مستقیماً به پوتامن (منطقه هدف در مغز) پیوند می‌زنند. این در حالی است که این سلول‌ها معمولاً در جسم سیاه قرار دارند، اما دسترسی به پوتامن راحت‌تر است

درحالی‌که مغز بیشترین پتانسیل را برای درمان‌های سلول‌های بنیادی نشان داده است، پژوهشگران سایر اعضا و بیماری‌ها را نیز هدف قرار داده‌اند. با‌این‌حال، پیچیدگی بافت‌ها و چالش‌های مرتبط با رد پیوند توسط سیستم ایمنی، پیشرفت در این حوزه‌ها را کندتر کرده است. البته در برخی موارد، پیشرفت‌های قابل‌توجهی نیز حاصل شده است.

بیماری‌های چشمی: چشم به دلیل ویژگی‌های ایمنی خاصی که دارد، مکان مناسبی برای درمان‌های سلول‌های بنیادی است. پژوهشگران ۲۹ کارآزمایی بالینی مختلف را روی بیماری‌های چشمی مختلف انجام داده‌اند و در برخی از کارآزمایی‌ها نتایج امیدوارکننده‌ای حاصل شده است.

دیابت نوع یک: این بیماری ناشی از تخریب سلول‌های جزیره‌ای تولیدکننده انسولین در پانکراس است و پیشرفت‌هایی در زمینه‌ی درمان دیابت نوع یک به کمک سلول‌های بنیادی حاصل شده است. برای مثال، شرکت ورتکس سلول‌های جزیره‌ای عملکردی را از سلول‌های بنیادی رویانی توسعه داده و درحال آزمایش آن‌ها در کارآزمایی‌های بالینی است. بیشتر شرکت‌کنندگانی که دو دوز کامل دریافت کرده بودند، دیگر نیازی به تزریق انسولین نداشتند.

نارسایی قلبی: قلب به دلیل اندازه، پیچیدگی و نیاز به ترمیم آسیب‌ها در محل خود چالش‌های خاصی را برای پزشکی ترمیمی ایجاد می‌کند.

اولین تلاش‌ها برای تولید سلول‌های ماهیچه قلب از سلول‌های بنیادی رویانی به سال ۲۰۰۲ بازمی‌گردد، اما پیشرفت‌های بالینی در این زمینه کند بوده است. با وجود این چالش‌ها، پژوهشگران همچنان به دنبال درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی برای بیماری‌های قلبی هستند.

با وجود پیشرفت‌ها، چالش‌های قابل‌توجهی باقی مانده است. یکی از مسائل مهم تعیین این موضوع است که کدام نوع سلول‌های بنیادی برای هر بیماری از همه موثر هستند.

یکی دیگر از موانع اصلی، رد پیوند توسط سیستم ایمنی است. مغز و چشم در این زمینه ویژگی‌های ایمنی مطلوبی دارند. اما برای اعضای دیگر، بیماران مجبورند داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی را به مدت طولانی مصرف کنند. این موضوع خطر عفونت و سایر عوارض را افزایش می‌دهد.

مسیر قانونی برای درمان سلول‌های بنیادی نیز چالش‌برانگیز است و به آزمایش‌های دقیقی برای تایید ایمنی و اثربخشی نیاز دارد. با‌این‌حال، نتایج اولیه‌ی امیدوارکننده به تسریع در تایید برخی درمان‌ها منجر شده است.

افزایش تعداد کارآزمایی‌های بالینی نشانگر آغاز عصری جدیدی در درمان‌های سلول‌های بنیادی است. دهه‌ها پژوهش و پیشرفت‌های فناوری سرانجام کاربردهایی در دنیای واقعی پیدا کرده‌اند و امیدی برای درمان بیماری‌هایی ایجاد کرده‌اند که پیش از این درمان‌ناپذیر تلقی می‌شدند. با سرمایه‌گذاری و نوآوری مداوم، درمان‌های مبتنی بر سلول‌های بنیادی می‌توانند پزشکی را متحول کنند و در آینده نزدیک درمان‌های انقلابی را برای طیف وسیعی از بیماری‌ها ارائه دهند.