انجام آزمایش دستکاری ژنتیکی در انسان

دانشمندان چینی برای اولین بار در دنیا، موفق شدند سلول‌های دستکاری‌شده‌ی ژنتیکی با استفاده از روش انقلابی CRISPR/Cas9 را به بدن یک انسان بالغ تزریق کنند.

سلول‌هایی که توسط روش کریسپر (CRISPR) دست‌کاری ژنتیکی شده بودند، توسط یک تیم از دانشگاه سیچوان (Sichuan University) در چنگدوی چین (Chengdu) و در قالب یک روش آزمایشی برای مقابله با سرطان ریه‌ی پیش‌رونده به بدن یک بیمار تزریق شدند. گفته می‌شود چنین اقدامی باعث خواهد شد که رقابت بیوپزشکی بین آمریکا و چین وارد مرحله‌ای تازه شود.

اگر تاکنون در مورد کریسپر نشنیده‌اید، در آینده‌ی نزدیک در مورد آن بسیار خواهید شنید. کریسپر یک تکنیک دست‌کاری ساختار ژن‌ها است که انقلابی در روش‌های درمان بیماری‌ها محسوب می‌شود. دانشمندان با این روش می‌توانند به‌سادگی ژن‌های موجود در دی‌ان‌ای (DNA) را کپی و در جای دیگری استفاده کنند.

CRISPR/Cas9 مانند یک قیچی مولکولی عمل می‌کند. محققان می‌توانند با برنامه‌ریزی آن، ژن‌ها‌ی مشخصی را از دی‌ان‌ای بردارند و یا حتی آن‌ها را اضافه کنند. این تکنیک نسبت به روش‌های قبلی دست‌کاری ژنتیکی، بسیار آسان‌تر و کم‌هزینه‌تر است.

کشف پتانسیل‌ بزرگ این تکنیک به سال ۲۰۱۲ برمی‌گردد و از آن زمان تاکنون آزمایش‌های مختلفی بر روی حیوانات انجام شده است. در ژانویه‌ی امسال، دانشمندان توانستند با بهره‌گیری از این روش، بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy) را در یک موش با موفقیت درمان کنند. گفتنی است که آزمایش‌ کریسپر بر روی جنین‌ها نیز انجام شده است؛ البته جنین‌هایی که احتمال زنده به دنیا آمدن آن‌ها وجود نداشت.

اما این اولین بار است که سلول‌های دستکاری‌شده با روش کریسپر به بدن یک شخص بزرگ‌سال تزریق می‌شود. این آزمایش در بیمارستان چین غربی (West China Hospital) و بر روی فرد بیماری انجام شده که مبتلا به سرطان بدخیم ریه است. محققان ابتدا سلول‌های ایمنی بیمار را از نمونه‌ی خونی او استخراج و با استفاده از روش کریسپر یک ژن مشخص را در آن‌ها غیرفعال کردند. ژن غیرفعال شده، در واقع کدی برای پروتئین PD-1 است؛ این پروتئین باعث ضعیف‌شدن پاسخ ایمنی سلول می‌شود که در نهایت به رشد سریع‌ سرطان می‌انجامد.

این پروتئین‌های PD-1 بعد از استخراج، در محیط آزمایشگاهی کشت داده شده و مجددا به بدن بیمار تزریق شده‌اند. هدف از این کار، فراهم کردن امکان تشخیص تکثیر غیر‌عادی سلولی و حمله به سلول‌های سرطانی است.

با این حال، آزمایش در ابتدای راه خود قرار دارد. سرپرست محققان، لوو یوو (Lu You) باور دارد که مرحله‌ی اول آزمایش به‌خوبی جلو رفته و اکنون بیمار آماده‌ی تزریق بعدی است.

تیم پژوهشی قصد دارد ۱۰ بیمار را با استفاده از این روش در طول آزمایش‌های خود تحت درمان قرار دهد. هر یک از بیماران بین ۲ تا ۴ تزریق از سلول‌های ایمنی دستکاری‌شده را دریافت خواهند کرد. گفتنی است که این تیم تحقیقاتی در ماه جولای سال جاری موفق شده بود تأییدیه‌ی اخلاقی لازم برای انجام آزمایش نیز دریافت کند.

البته تنها دانشمندان چینی از روش کریسپر روی انسان‌ها استفاده نمی‌کنند؛ ایالات متحده قصد دارد آزمایش مشابهی روی چند نوع سرطان مختلف انجام دهد. طبق برنامه‌ریزی‌های انجام‌شده، این دوره‌ی آزمایشی در اوایل سال ۲۰۱۷ انجام خواهد شد. تأمین مالی این تحقیق را شون پارکر (Sean Parker)، میلیاردر صاحب شبکه‌ی نپستر (Napster) بر عهده دارد.

البته کشور چین درصدد است که سه آزمایش بالینی دیگر را در مارس ۲۰۱۷ انجام دهد. آن‌ها قصد دارند در مورد  استفاده‌ی روش کریسپر در سرطان‌های مثانه، پروستات و کلیه تحقیق کنند؛ البته هنوز پشتیبانی مالی و تأییدیه‌ی اخلاقی برای آن به دست نیاورده‌اند. در مورد تأییدیه‌ی اخلاقی، ذکر این نکته لازم است که هیئتی مستقل از پزشکان باید ابتدا تائید کنند که خطر مطالعه‌ی پزشکی مورد نظر، اندک و منافع بالقوه‌ی آن ارزشمند است.

تمام تلاش‌های دو کشور، کارشناسان را به این نتیجه می‌رساند که رقابت بیوپزشکی بین آمریکا و چین در جریان است، همانند رقابت در فضا، اما این رقابت می‌تواند تأثیرات مثبتی داشته باشد و به یک دست‌کاری مؤثر ژنتیکی منجر شود.

کارل ژون (Carl June)، متخصص ایمنی‌درمانی (ایمونو تراپیست) از دانشگاه پنسیلوانیا (University of Pennsylvania) و دانشمند مشاور در آزمایش کریسپر آتی در آمریکا، در این باره می‌گوید:

من فکر می‌کنم که وضعیت اسپوتنیک ۲ تکرار شود، یک دوئل بیوپزشکی بین آمریکا و چین در جریان است. این مسئله‌ی مهمی است، چون رقابت‌های این چنینی باعث افزایش کیفیت نتیجه‌ی نهایی می‌شود.

محققان سرطان‌شناس دیگر نیز به خاطر پیشرفت‌های احتمالی هیجان‌زده هستند. البته سؤالی که در این میان وجود دارد؛ این است که آیا فرایند پیچیده‌ی استفاده از روش کریسپر و کشت سلول در آزمایشگاه برای تک‌تک بیماران، نتیجه‌ی ارزشمندی در بر خواهد داشت یا نه. اما صرف نظر از این موضوع؛ این حقیقت که قادر هستیم ژن‌های مردم را به این سادگی تغییر دهیم، خود گام بلندی به‌سوی پزشکی شخصی‌سازی‌شده است.

ناییه ریزوی (Naiye Rizvi)، از مرکز پزشکی دانشگاه کلمبیا (Colombia University Medical Centure) در این مورد به نیچر (Nature) گفته است:

داشتن یک تکنولوژی برای انجام این کار، به خودی خود خارق‌العاده است.

مطالعات تیم چینی در مراحل اولیه قرار دارد و هنوز هیچ مقاله‌ای در خصوص دستاوردهای آن چاپ نشده است؛ اما ما مشتاقانه منتظر آن روز خواهیم بود.